Primer miyelofibrozis (PMF) için tedavi stratejisi risk sınıflandırmasına dayanmaktadır. PMF hastalarında ele alınması gereken klinik belirtiler ve konuların çeşitliliği nedeniyle, tedavi stratejilerinin hastanın hastalığını ve klinik ihtiyaçlarını dikkate alması gerekir. Dalağı büyük olan hastalarda ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ile yapılan ilk tedavi, dalakta anlamlı azalma gösterdi ve sürücü mutasyon durumundan bağımsızdı. Dalaktaki küçülmenin daha büyük olması prognozun daha iyi olduğunu gösterir. Klinik olarak anlamlı bir hastalığı olmayan düşük riskli hastalarda, 3-6 ayda bir tekrarlanan değerlendirmelerle gözlemlenebilir veya klinik araştırmalara dahil edilebilir.Ruksolitinib(Jakavi/Jakafi) ilaç tedavisi, NCCN tedavi kılavuzlarına göre splenomegali ve/veya klinik hastalıkla başvuran düşük veya orta riskli 1 hastalarda başlatılabilir.
Orta risk-2 veya yüksek riskli hastalar için allojenik HSCT tercih edilir. Transplantasyon mümkün değilse, birinci basamak tedavi seçeneği olarak veya klinik çalışmalara başlamak için ruksolitinib (Jakavi/Jakafi) önerilir. Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi), MF'nin patogenezi olan aşırı aktif JAK/STAT yolunu hedef alan, şu anda dünya çapında onaylanmış tek ilaçtır. New England Journal ve Journal of Lösemi ve Lenfoma dergilerinde yayınlanan iki çalışma, ruxolitinib'in (Jakavi/Jakafi) PMF'li hastalarda hastalığı önemli ölçüde azaltabileceğini ve yaşam kalitesini iyileştirebileceğini öne sürüyor. Orta risk-2 ve yüksek riskli MF hastalarında ruxolitinib (Jakavi/Jakafi), hastalık yönetiminin temel hedeflerini karşılayarak dalağı küçültmeyi, hastalığı iyileştirmeyi, sağkalımı iyileştirmeyi ve kemik iliği patolojisini iyileştirmeyi başardı.
PMF'nin yıllık görülme olasılığı 0,5-1,5/100.000'dir ve tüm MPN'ler arasında en kötü prognoza sahiptir. PMF, miyelofibroz ve ekstramedüller hematopoez ile karakterizedir. PMF'de kemik iliği fibroblastları anormal klonlardan türetilmez. PMF'li hastaların yaklaşık üçte birinde tanı anında herhangi bir semptom görülmez. Şikayetler arasında belirgin yorgunluk, anemi, karın rahatsızlığı, erken doymaya bağlı ishal veya splenomegali, kanama, kilo kaybı ve periferik ödem yer alır.Ruksolitinib(Jakavi/Jakafi), primer miyelofibroz da dahil olmak üzere orta veya yüksek riskli miyelofibrozun tedavisi için Ağustos 2012'de onaylandı. İlaç şu anda dünya çapında 50'den fazla ülkede mevcuttur.