Miyelofibroz (MF), miyelofibroz olarak adlandırılır.Aynı zamanda çok nadir görülen bir hastalıktır.Ve patogenezinin nedeni bilinmemektedir.Tipik klinik belirtiler, jüvenil kırmızı kan hücresi ve yüksek sayıda gözyaşı damlası kırmızı kan hücresi bulunan jüvenil granülositik anemidir.Kemik iliği aspirasyonu sıklıkla kuru aspirasyon gösterir ve dalak sıklıkla değişen derecelerde osteoskleroz ile belirgin şekilde genişler.
Primer miyelofibroz (PMF), hematopoietik kök hücrelerin klonal bir miyeloproliferatif bozukluğudur (MPD).Primer miyelofibrozisin tedavisi, kan nakli de dahil olmak üzere öncelikle destekleyicidir.Trombositoz için hidroksiüre verilebilir.Düşük riskli, asemptomatik hastalar tedavi olmaksızın gözlemlenebilir.
MF'li hastalarda (birincil MF, genikülositoz sonrası MF veya birincil trombositemi sonrası MF) iki randomize faz III çalışması (ÇALIŞMA 1 ve 2) gerçekleştirilmiştir.Her iki çalışmada da, dahil edilen hastalarda göğüs kafesinin en az 5 cm altında palpabl splenomegali vardı ve Uluslararası Çalışma Grubu konsensüs kriterlerine (IWG) göre orta (2 prognostik faktör) veya yüksek risk (3 veya daha fazla prognostik faktör) vardı.
Ruxolitinib'in başlangıç ​​dozu trombosit sayılarına dayanmaktadır.Trombosit sayısı 100 ile 200 x 10^9/L arasında olan hastalar için günde iki kez 15 mg ve trombosit sayısı 200 x 10^9/L'nin üzerinde olan hastalar için günde iki kez 20 mg.
Trombosit sayıları 100 ile 125 x 10^9/L arasında olan hastalarda tolere edilebilirlik ve etkinliğe göre bireyselleştirilmiş dozlar, günde iki kez maksimum 20 mg dozla verildi;trombosit sayısı 75 ile 100 x 10^9/L arasında olan hastalar için günde iki kez 10 mg;ve trombosit sayısı 50 ile 75 x 10^9/L'ye eşit veya daha az olan hastalar için, her seferinde 5 mg'da günde 2 kez.
Ruksolitinibbirincil miyelofibroz, genikülositoz sonrası miyelofibroz ve birincil trombositemi sonrası miyelofibroz dahil olmak üzere orta veya yüksek riskli miyelofibrozun tedavisi için Ağustos 2012'de Avrupa Birliği'nde onaylanmış bir oral JAK1 ve JAK2 tirozin kinaz inhibitörüdür.Şu anda, ruxolitinib Jakavi, Avrupa Birliği, Kanada ve birkaç Asya, Latin ve Güney Amerika ülkesi dahil olmak üzere dünya çapında 50'den fazla ülkede onaylanmıştır.