Miyelofibroz (MF), miyelofibroz olarak adlandırılır. Aynı zamanda çok nadir görülen bir hastalıktır. Ve patogenezinin nedeni bilinmemektedir. Tipik klinik belirtiler juvenil kırmızı kan hücresi ve yüksek sayıda gözyaşı damlası kırmızı kan hücresi içeren juvenil granülositik anemidir. Kemik iliği aspirasyonu sıklıkla kuru aspirasyonu gösterir ve dalak sıklıkla değişen derecelerde osteoskleroz ile belirgin şekilde genişler.
Primer miyelofibrozis (PMF), hematopoietik kök hücrelerin klonal miyeloproliferatif bozukluğudur (MPD). Primer miyelofibrozun tedavisi öncelikle kan nakli dahil olmak üzere destekleyicidir. Trombositoz için hidroksiüre verilebilir. Düşük riskli, asemptomatik hastalar tedavisiz gözlemlenebilir.
MF'li hastalarda (birincil MF, genikülositoz sonrası MF veya birincil trombositemi sonrası MF) iki randomize faz III çalışma (STUDY1 ve 2) gerçekleştirildi. Her iki çalışmaya da katılan hastalarda göğüs kafesinin en az 5 cm altında ele gelen splenomegali vardı ve Uluslararası Çalışma Grubu konsensüs kriterlerine (IWG) göre orta (2 prognostik faktör) veya yüksek risk (3 veya daha fazla prognostik faktör) altındaydı.
Ruxolitinib'in başlangıç ​​dozu trombosit sayımına dayanmaktadır. Trombosit sayısı 100 ila 200 x 10^9/L arasında olan hastalar için günde iki kez 15 mg ve trombosit sayısı 200 x 10^9/L'nin üzerinde olan hastalar için günde iki kez 20 mg.
Trombosit sayımı 100 ila 125 x 10^9/L arasında olan hastalara tolere edilebilirlik ve etkililiğe göre bireyselleştirilmiş dozlar verildi; maksimum doz günde iki kez 20 mg'dı; trombosit sayısı 75 ila 100 x 10^9/L arasında olan hastalar için günde iki kez 10 mg; ve trombosit sayısı 50 ila 75 x 10^9/L'ye eşit veya daha az olan hastalar için günde 2 kez, her seferinde 5 mg.
Ruksolitinibprimer miyelofibroz, post-genikülositoz miyelofibroz ve post-primer trombositemi miyelofibrozis dahil olmak üzere orta veya yüksek riskli miyelofibrozun tedavisi için Avrupa Birliği'nde Ağustos 2012'de onaylanmış bir oral JAK1 ve JAK2 tirozin kinaz inhibitörüdür. Şu anda ruxolitinib Jakavi, Avrupa Birliği, Kanada ve çeşitli Asya, Latin ve Güney Amerika ülkeleri de dahil olmak üzere dünya çapında 50'den fazla ülkede onaylanmıştır.