RuksolitinibÇin'de ruxolitinib olarak da bilinen, son yıllarda hematolojik hastalıkların tedavisi için klinik kılavuzlarda yaygın olarak listelenen ve miyeloproliferatif hastalıklarda umut verici etkinlik gösteren "yeni ilaçlardan" biridir.
Hedeflenen ilaç Jakavi ruxolitinib, tüm JAK-STAT kanalının aktivasyonunu etkili bir şekilde engelleyebilir ve kanalın anormal şekilde artan sinyalini azaltabilir, böylece etkinlik elde edilebilir.Ayrıca çeşitli hastalıkların tedavisi ve JAK1 bölgesi anormallikleri için de kullanılabilir.
RuksolitinibPrimer miyelofibrozis, post-genikülositoz miyelofibrozu ve primer trombositemi miyelofibrozu dahil olmak üzere orta veya yüksek riskli miyelofibrozu olan hastaların tedavisi için endike olan bir kinaz inhibitörüdür.
Benzer bir klinik çalışma (n=219) orta risk-2 veya yüksek riskli primer MF'li hastaları, gerçek eritroblastoz sonrası MF'li hastaları veya primer trombositoz sonrası MF'li hastaları, biri oral ruksolitinib 15 ila 20 mgbid alan iki gruba randomize etmiştir. (n=146) ve diğeri pozitif kontrol ilacı (n=73) alıyor.Çalışmanın birincil ve temel ikincil sonlanım noktaları, sırasıyla 48 ve 24. haftalarda dalak hacminde (manyetik rezonans görüntüleme veya bilgisayarlı tomografi ile değerlendirilen) ≥%35 azalma olan hastaların yüzdesidir.Sonuçlar, 24. haftada başlangıca göre dalak hacminde %35'ten fazla azalma olan hastaların yüzdesinin, kontrol grubundaki %0'a kıyasla tedavi grubunda %31.9 olduğunu gösterdi (P<0.0001);ve 48. haftada başlangıca göre dalak hacminde %35'ten fazla azalma olan hastaların yüzdesi, kontrol grubundaki %0'a kıyasla tedavi grubunda %28.5 olmuştur (P<0.0001).Ek olarak, ruxolitinib ayrıca genel semptomları azalttı ve hastalarda yaşam kalitesini önemli ölçüde iyileştirdi.Bu iki klinik çalışmanın sonuçlarına dayanarak,ruksolitinibMF hastalarının tedavisi için ABD FDA tarafından onaylanan ilk ilaç oldu.
Gönderim zamanı: Mart-02-2022