RuksolitinibÇin'de ruksolitinib olarak da bilinen, son yıllarda hematolojik hastalıkların tedavisine yönelik klinik kılavuzlarda geniş çapta listelenen "yeni ilaçlardan" biridir ve miyeloproliferatif hastalıklarda umut verici etkinlik göstermiştir.
Hedeflenen ilaç Jakavi ruxolitinib, tüm JAK-STAT kanalının aktivasyonunu etkili bir şekilde inhibe edebilir ve kanalın anormal derecede artan sinyalini azaltarak etkinliğe ulaşabilir. Ayrıca çeşitli hastalıkların tedavisinde ve JAK1 bölgesi anormalliklerinde de kullanılabilir.
Ruksolitinibprimer miyelofibroz, post-genikülositoz miyelofibroz ve post-primer trombositemi miyelofibroz dahil olmak üzere orta veya yüksek riskli miyelofibrozlu hastaların tedavisinde endike olan bir kinaz inhibitörüdür.
Benzer bir klinik çalışma (n=219), orta risk-2 veya yüksek riskli primer MF'li hastaları, gerçek eritroblastoz sonrası MF'li hastaları veya primer trombositoz sonrası MF'li hastaları, biri 15 ila 20 mgbid oral ruksolitinib alan iki gruba randomize etti (n=146) ve diğeri pozitif kontrol ilacı (n=73) alıyor. Çalışmanın birincil ve temel ikincil sonlanım noktaları, sırasıyla 48. ve 24. haftalarda dalak hacminde ≥%35 azalma (manyetik rezonans görüntüleme veya bilgisayarlı tomografi ile değerlendirilen) olan hastaların yüzdesiydi. Sonuçlar, 24. haftada dalak hacminde başlangıca göre %35'ten fazla azalma olan hastaların yüzdesinin, kontrol grubundaki %0'a kıyasla tedavi grubunda %31,9 olduğunu gösterdi (P<0,0001); ve 48. haftada dalak hacminde başlangıca göre %35'ten fazla azalma olan hastaların yüzdesi, kontrol grubunda %0'a kıyasla tedavi grubunda %28,5 idi (P<0,0001). Ayrıca ruksolitinib genel semptomları azalttı ve hastaların yaşam kalitesini önemli ölçüde artırdı. Bu iki klinik çalışmanın sonuçlarına dayanarak,ruksolitinibMF hastalarının tedavisi için ABD FDA tarafından onaylanan ilk ilaç oldu.