29 Haziran'da,Intercept İlaç duyurduABD FDA'dan alkolsüz steatohepatitin (NASH) neden olduğu fibrozis için FXR agonisti obetikolik asit (OCA) ile ilgili olarak tamamen yeni bir ilaç başvurusu aldığını bildirdi. Yanıt mektubu (CRL).FDA, CRL'de şu ana kadar incelenen verilere dayanarak, alternatif histopatoloji denemesi son noktalarına dayalı olarak ilacın beklenen faydalarının hala belirsiz olduğuna ve tedavinin faydalarının potansiyel riskleri aşmadığına inandığını, bu nedenle de tedavi edilmediğini belirtti. Karaciğer fibrozuna neden olan NASH Hastalarının tedavisi için OCA'nın hızlandırılmış onayını desteklemek.

Intercept'in Başkanı ve CEO'su Mark Pruzanski.Bu CRL için üzgünüz.FDA, histolojik uç noktaların karmaşıklığını kademeli olarak artırdı, böylece geçiş için çok yüksek bir engel oluşturdu.Şimdiye kadar,OCAsadece üç önemli aşamadadır.Bu talep çalışma sırasında karşılanmıştır.Gelecekte CRL bilgilerine ilişkin onay planını nasıl geçireceğimizi tartışmak için mümkün olan en kısa sürede FDA ile görüşmeyi planlıyoruz."

Listelenen ilk NASH ilacını alma yarışında, Intercept her zaman lider konumda olmuştur ve şu anda pozitif son aşama deneme verileri elde eden tek şirkettir.Güçlü ve spesifik bir farnesoid X reseptörü (FXR) agonisti olarak,OCAREGENERATE adlı bir faz 3 klinik denemede daha önce olumlu sonuçlar elde etti.Veriler, yüksek dozlarda NASH alan orta ila şiddetli NASH'ınOCAHastalar arasında, hastaların karaciğer fibrozisi semptomlarının dörtte biri önemli ölçüde düzeldi ve durum kötüleşmedi.

FDA, Intercept'in devam eden REGENERATE çalışmasından ek geçici etkinlik ve güvenlik verilerini sunmasını önerdi.OCA'nın potansiyelionayı hızlandırdı ve çalışmanın uzun vadeli sonuçlarının devam etmesi gerektiğine dikkat çekti.

RağmenOCADaha önce başka bir nadir karaciğer hastalığı (PBC) için onaylanmışsa, NASH alanı çok büyüktür.NASH'ın yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde milyonlarca insanı etkilediği tahmin edilmektedir.Daha önce, yatırım bankası JMP Securities, Intercept ilaçlarının en yüksek satışlarının milyarlarca dolara ulaşabileceğini tahmin ediyordu.Bu kötü haberden etkilenen Intercept'in hisse fiyatı Pazartesi günü yaklaşık %40 düşerek hisse başına 47.25$'a geriledi.NASH'ı da geliştiren diğer ilaç şirketlerinin hisse senedi fiyatları da düştü.Bunların arasında Madrigal yaklaşık %6 ve Viking, Akero ve GenFit yaklaşık %1 düştü.

Stifel analisti Derek Archila, müşteriye bir raporda, reddin tedaviyle ilgili yan etkilerden kaynaklandığını yazdı.OCA klinik testi, yani, bazı hastalar aldıOCA tedavisi, vücuttaki zararlı kolesterol arttı, bu da daha yüksek kardiyovasküler risk insidansına sahip olmalarını sağlıyor.Birçok NASH hastasının zaten aşırı kilolu olduğu veya tip 2 diyabet hastası olduğu düşünüldüğünde, bu tür yan etkiler düzenleyici kurumların dikkatini çekebilir.FDA'nın ek test verileri gereksinimlerine göre, Intercept'in bu verileri yorumlamak için en az 2022'nin ikinci yarısına kadar beklemesi gerekebilir.Dış analiz, böyle uzun bir gecikmenin Intercept'in önceki birikmiş liderliğinin bir kısmını yok edebileceğine ve Madrigal Pharmaceuticals ve Viking Therapeutics gibi diğer rakiplerin yetişme şansına sahip olmasına izin verebileceğine inanıyor.