29 Haziran'daIntercept Pharmaceuticals duyurduAlkolsüz steatohepatitin (NASH) neden olduğu fibrozis için FXR agonisti obetikolik asit (OCA) ile ilgili olarak ABD FDA'dan tamamen yeni bir ilaç başvurusu aldığını bildirdi. Yanıt mektubu (CRL). FDA, CRL'de şu ana kadar incelenen verilere dayanarak, alternatif histopatoloji deneme son noktalarına göre ilacın beklenen faydalarının hala belirsiz olduğuna ve tedavinin faydalarının potansiyel riskleri aşmadığına inandığını, dolayısıyla Karaciğer fibrozuna neden olan NASH hastalarının tedavisi için OCA'nın hızlandırılmış onayını destekliyoruz.

Intercept Başkanı ve CEO'su Mark Pruzanski, sonuçlar hakkında şu yorumu yaptı: “İnceleme süreci sırasında FDA, OCA onayının hızlandırılmasına ilişkin hiçbir bilgi paylaşmadı ve şu ana kadar gönderilen tüm verilerin FDA'nın gerekliliklerini karşıladığına ve OCA'nın pozitif kar riskini açıkça desteklediğine kesinlikle inanıyoruz. Bu CRL'den pişmanız. FDA, histolojik son noktaların karmaşıklığını giderek arttırdı ve böylece geçiş için çok yüksek bir engel oluşturdu. Şu ana kadar,OKAyalnızca üç önemli aşamadadır. Bu talep çalışma sırasında karşılanmıştır. Gelecekte CRL bilgilerine ilişkin onay planının nasıl aktarılacağını tartışmak üzere FDA ile mümkün olan en kısa sürede görüşmeyi planlıyoruz."

Listelenen ilk NASH ilacını ele geçirme yarışında Intercept her zaman lider konumda olmuştur ve şu anda olumlu son aşama deneme verileri elde eden tek şirkettir. Güçlü ve spesifik bir farnesoid X reseptörü (FXR) agonisti olarak,OKAdaha önce REGENERATE adı verilen 3. aşama klinik denemesinde olumlu sonuçlar elde etmişti. Veriler, yüksek dozda ilaç alan orta ila şiddetli NASH'ınOKAHastalar arasında, hastaların dörtte birinde karaciğer fibrozu semptomları önemli ölçüde iyileşti ve durumu kötüleşmedi.

FDA, Intercept'in devam eden REGENERATE çalışmasından elde edilen ek ara etkililik ve güvenlik verilerini desteklemek için sunmasını önerdi.OCA'nın potansiyelionayın hızlandırıldığını ve çalışmanın uzun vadeli sonuçlarının devam etmesi gerektiğine dikkat çekti.

RağmenOKAdaha önce başka bir nadir karaciğer hastalığı (PBC) için onay almışsa, NASH'ın alanı çok büyüktür. NASH'ın yalnızca Amerika Birleşik Devletleri'nde milyonlarca insanı etkilediği tahmin edilmektedir. Daha önce yatırım bankası JMP Securities, Intercept ilaçlarının zirve satışlarının milyarlarca dolara ulaşabileceğini tahmin ediyordu. Bu kötü haberden etkilenen Intercept'in hisse fiyatı Pazartesi günü yaklaşık %40 düşerek hisse başına 47,25 dolara geriledi. NASH'ı geliştiren diğer ilaç şirketlerinin hisse fiyatları da düştü. Bunlar arasında Madrigal yaklaşık %6, Viking, Akero ve GenFit ise yaklaşık %1 oranında düşüş yaşadı.

Stifel analisti Derek Archila müşteriye yazdığı bir raporda, reddin tedaviye bağlı yan etkilerden kaynaklandığını yazdı.OCA klinik testleriyani bazı hastaların aldığıOKA tedavisi, vücuttaki zararlı kolesterolün artması, bu da kalp-damar riskinin daha yüksek olmasına neden olur. Pek çok NASH hastasının zaten fazla kilolu olduğu veya tip 2 diyabet hastası olduğu göz önüne alındığında, bu tür yan etkiler düzenleyici kurumların dikkatini çekebilir. FDA'nın ek test verileri gerekliliklerine göre Intercept'in bu verileri yorumlamak için en azından 2022'nin ikinci yarısına kadar beklemesi gerekebilir. Harici analizler, bu kadar uzun bir gecikmenin Intercept'in önceki birikmiş liderliğinin bir kısmını yok edebileceğine ve Madrigal Pharmaceuticals ve Viking Therapeutics gibi diğer rakiplerin onlara yetişme şansı verebileceğine inanıyor.